研究人员表示，该技术将提高实验室的研究效率，拓宽基因治疗的范围。人类人工染色体 (HAC) 在人类细胞内发挥作用，有望彻底改变基因疗法，包括治疗某些癌症，并具有多种实验室用途。然而，重大的技术挑战阻碍了它们的进展。
佩雷尔曼医学院研究人员领导的团队在这一领域取得了重大突破，有效地绕过了一个常见的绊脚石。
在最近发表在《科学》杂志上的一项研究中，研究人员解释了他们如何设计出一种有效的技术，从单个、较长的设计DNA构建体中制造 HAC。之前制造 HAC 的方法受到以下事实的限制：用于制造它们的 DNA 构建体往往会连接在一起（即“多聚化”），长度不可预测，并且会发生不可预测的重排。新方法可以更快、更准确地制作 HAC，这反过来将直接加快 DNA 研究的速度。随着时间的推移，借助有效的输送系统，这项技术可以带来针对癌症等疾病的更好的细胞疗法。
彻底改造 HAC 设计
“从本质上讲，我们对 HAC 设计和交付的旧方 电话数据 法进行了彻底改革，”宾夕法尼亚大学 Eldridge Reeves Johnson 基金会生物化学和生物物理学教授 Ben Black 博士说道。“我们构建的 HAC 非常有吸引力，可以最终应用于生物技术应用，例如需要大规模细胞基因工程的应用。一个好处是它们与天然染色体共存，而无需改变细胞中的天然染色体。”
宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在研究中设计了改进的 HAC
并进行了多项创新：其中包括更大的 意义深远 科学家开发新技术形成人类人工染色体 初始 DNA 构建体，其中包含更大、更复杂的着丝粒，这使得 HAC 可以从这些构建体的单个副本中形成。为了将 HAC 递送到细胞中，他们使用了一种能够携带更大货物的酵母细胞递送系统。
“例如，我们不是试图抑制多聚化，而是通过增加输入 DNA 构建体的大小来解决这个问题，这样它自然就会倾向于保持可预测的单拷贝形式，”布莱克说。
研究人员表明，与标准方法相比，他们的方法在形成可行的 HAC 方面效率更高，并且产生了可以在细胞分裂过程中自我复制的 HAC。
优势和未来应用
假设人工染色体能够轻易地被递送到细胞中 投注电子邮件列表 并像天然染色体一样运作，那么人工染色体的潜在优势有很多。它们将为表达治疗基因提供更安全、更高效和更持久的平台，而病毒基因递送系统则会引发免疫反应，并导致有害病毒插入天然染色体。细胞中的正常基因表达还需要许多局部和远处的调控因子，这些因子几乎不可能在类似染色体的环境之外人工复制。此外，与相对拥挤的病毒载体不同，人工染色体将允许表达大量协同的基因集合，例如，构建复杂的蛋白质机器。
